Question

Complete a frase: Nos casos de doenças monogênicas, isto é, doenças causadas pela alteração em um único gene, a estratégia mais comum da terapia gênica visa construir um vetor do tipo _____________, como por exemplo, um ______________ contendo ___________ do gene de interesse; podendo introduzi-lo diretamente no paciente doente, ao que chamamos de _____________.
a.
Viral; retrovírus; cDNA humano; terapia in-vivo.

b.
Não-viral; plasmídeo; cDNA humano; terapia in-situ.

c.
Viral; bacteriófago; proteína humana; terapia ex-vivo.

d.
Viral; adenovírus; proteína humana; terapia ex-vivo.

e.
Não-viral; plasmídeo; proteína humana; terapia in-vivo.

Answer 1

Resposta:

Letra a.

Explicação: as terapias com vetores virais são utilizadas na terapia gênica de doenças monogenéticas. Esse vetor carrega um cDNA (gene sem introns) que codifica para a proteína de interesse. Como o vetor é introduzido diretamente no paciente, essa terapia é conhecida como in-vivo.

Answer 2

Resposta:

Viral; retrovírus; cDNA humano; terapia in-vivo.

Explicação:

Na Figura, podemos ver que, nos casos de doenças monogênicas, isto é, doenças causadas pela alteração em um único gene, a estratégia mais comum é construir um vetor viral (B e C) contendo cDNA humano do gene de interesse (A) e introduzi-lo diretamente no paciente doente (in vivo) ou em células dele cultivadas em meio de cultura (E) e, na sequência, devolvê-las a ele (ex vivo)